Фото: wwwpharmafile.com
Первой страной, где появится препарат, одна ампула которого стоит 53 тысячи евро, станет Германия. Лекарство предназначено для терапии редкого генетического заболевания – дефицита липопротеинлипазы.
После 25 лет исследований и различных обстоятельств, которые отодвигали выход препарата, разработчик – голландская биотехнологическая компания UniQure – и ее итальянский партнер по продажам Chiesi готовы начать продажу лекарства Glybera по цене 53 тысячи евро за ампулу, сообщает The Guardian.
Препарат предназначен для лечения редкого генетического недуга – дефицита фермента липопротеинлипазы, регулирующего уровень липидов в крови. Это наследственное заболевание, при котором из-за мутантного гена, кодирующего липопротеинлипазу, фермент не вырабатывается в организме, вследствие чего липиды, присутствующие в кровотоке в избыточном количестве, могут закупорить сосуды. Glybera относится к препаратам генной терапии, которые позволяют вставить копию «работающего» гена в клетки, тем самым вылечив заболевание.
Glybera был одобрен в Европе в 2012 году, но выход лекарства затянулся, поскольку разработчики собирали информацию об эффективности и уникальности продукта, чтобы объяснить его высокую стоимость. К концу апреля 2015 года немецкий Объединенный федеральный комитет (G-BA) после изучения предоставленных данных вынесет решение касательно Glybera.
По условиям соглашения между UniQure и Chiesi, итальянская компания имеет право самостоятельно решить, какова будет стоимость Glybera в Европе. Компания намерена установить розничную цену в размере 53 тысячи евро за одну ампулу или 43 870 евро при покупке у производителя.
Курс генной терапии одного среднестатистического пациента, которому необходимы 42 инъекции (то есть 21 ампула) составит 1,11 млн евро. Стоимость Glybera, согласно правилам немецкой системы лекарственного ценообразования, будет уменьшена на 7% в течение года после выхода препарата на рынок.
UniQure получит роялти в размере 23–30% от продаж Glybera в Европе, где проживают 150–200 человек с дефицитом липопротеинлипазы. Компания рассчитывает, что Управление по продуктам и лекарствам США (Food and Drug Administration, FDA) одобрит Glybera в 2018 году.
Ольга Каныгина
Источник - VM
Теги: Glybera, дефицит липопротеинлипазы, UniQure, Chiesi
